贝克尔肌营养不良症（BMD）是一种X连锁隐性肌病，由肌营养不良蛋白的突变引起。王柠教授团队从肌营养不良蛋白中外显子2-19重复患者的外周血单核细胞（PBMC）提取建立了iPSC品系，使用包含人OCT4，SOX2，NANOG，LIN28，C-MYC，KLF4和SV40LT组合表达的附加型重编程质粒对PBMC进行重编程，并对iPSC进行了包括核型分析、表达多能性标志物和三胚层畸胎瘤生成在内的测试。成功建立了一种有利于基因治疗或新药物治疗的研发iPSC细胞系。

论文链接：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1873506121001446?via%3Dihub